Генериум зарегистрировал первый в мире препарат для лечения синдрома Хантера

Оригинальный препарат для лечения синдрома Хантера мукополисахаридоза II типа зарегистрировали в России сообщили журналистам в пресс службе компании ГЕНЕРИУМ Российская биотехнологическая компания ГЕНЕРИУМ получила регистрационное удостоверение на инновационный препарат Клотилия предназначенный для терапии мукополисахаридоза II типа синдрома Хантера Клотилия это первый в мире зарегистрированный лекарственный препарат который использует инсулиновый рецептор для преодоления гематоэнцефалического барьера ГЭБ и доставки фермента идуронат 2 сульфатазы непосредственно в центральную нервную систему что является принципиально новым методом терапии синдрома Хантера рассказали там В пресс службе уточнили что долгое время главным вызовом в лечении синдрома Хантера оставалось отсутствие возможности эффективно воздействовать именно на неврологические симптомы Существующие методы ферментозаместительной терапии могли бороться лишь с соматическими проявлениями но не способствовали остановке нейродегенерации Однако препарат Клотилия кардинально меняет этот подход благодаря принципиально новому механизму действия Генеральный директор компании ГЕНЕРИУМ Даниил Талянский отметил что в самое ближайшее время препарат станет доступен в России

В РФ зарегистрировали первый инновационный препарат Клотилия для лечения синдрома Хантера сообщили ТАСС в пресс службе Генериум Подпишись на ТАСС Наука

Генериум совершил прорыв в лечении синдрома Хантера Регистрационное удостоверение получил инновационный препарат Клотилия веренафусп альфа для терапии мукополисахаридоза II типа синдрома Хантера Это первый в мире зарегистрированный лекарственный препарат который использует инсулиновый рецептор для преодоления гематоэнцефалического барьера ГЭБ и доставки фермента идуронат 2 сульфатазы непосредственно в центральную нервную систему Такой подход является принципиально новым методом терапии синдрома Хантера Клотилию отличает способность воздействовать именно на неврологические симптомы тогда как уже существующие методы ферментозаместительной терапии могут бороться лишь с соматическими проявлениями не способствуя при этом остановке нейродегенерации Препарат будет производиться на мощностях Генериума в России по полному циклу Это новая глава в истории борьбы с синдромом Хантера Впервые в арсенале специалистов появился инструмент который радикально меняет течение заболевания Убеждены что наша разработка существенным образом улучшит качество жизни наших пациентов и их родителей В самое ближайшее время препарат станет доступным в России Мы также ведем активную работу для того чтобы терапия этим препаратом стала доступна пациентам в наибольшем числе стран рассказал гендиректор Генериума Даниил Талянский Без рецепта

Генериум зарегистрировал оригинальный препарат для лечения мукополисахаридоз II типа синдрома Хантера у взрослых и детей старше шести лет Ранее для лечения заболевания использовали идурсульфазу бета зарубежного и отечественного производства Фармвестник Производство

В России зарегистрирован оригинальный препарат для лечения синдрома Хантера Регистрационное удостоверение на инновационный препарат Клотилия МНН веренафусп альфа предназначенный для терапии мукополисахаридоза II типа синдрома Хантера получила российская компания Генериум Клотилия первый в мире зарегистрированный лекарственный препарат который использует инсулиновый рецептор для преодоления гематоэнцефалического барьера ГЭБ и доставки фермента идуронат 2 сульфатазы непосредственно в центральную нервную систему Это делает его принципиально новым методом терапии синдрома Хантера Молекула веренафуспа альфа представляет собой рекомбинантный модифицированный белок лизосомального фермента идуронат 2 сульфатазы человека ковалентно связанный с Fab фрагментом моноклонального антитела к инсулиновому рецептору человека Fab фрагмент работает проводником с высокой специфичностью связываясь с инсулиновым рецептором на клетках ГЭБ Запускается естественный процесс рецептор опосредованного трансцитоза который проводит всю терапевтическую молекулу через барьер Фермент доставляется в головной мозг где начинает расщеплять накопленные токсичные гликозаминогликаны ГАГ останавливая их патологическое воздействие на нервные клетки В отличие от существующих методов ферментозаместительной терапии которые боролись с соматическими проявлениями но не способствовали остановке нейродегенерации разработка Генериума эффективно воздействует именно на неврологические симптомы

В России зарегистрировали оригинальный отечественный препарат для терапии синдрома Хантера от Генериума Минздрав выдал РУ в октябре Препарат называется Клотилия веренафусп альфа у него инновационный механизм действия Синдрома Хантера редкое генетическое заболевание которое характеризуется дефицитом лизосомального фермента идуронат 2 сульфатазы и накоплением мукополисахаридов в тканях У таких пациентов наблюдаются задержка роста макроцефалия деформация костно суставного аппарата поражение кожи сердечно сосудистой и дыхательной системы умственная отсталость Как говорят в Генериуме главной проблемой в терапии существующими методами является невозможность эффективно воздействовать на неврологические симптомы болезни Так методы ферментозаместительной терапии могут бороться только с соматическими проявлениями но не способствуют остановке нейродегенерации Клотилия это первый в мире зарегистрированный ЛП который использует инсулиновый рецептор для преодоления гематоэнцефалического барьера ГЭБ и доставки фермента идуронат 2 сульфатазы непосредственно в центральную нервную систему что является принципиально новым методом терапии синдрома Хантера утверждают в компании У препарата новый механизм действия Молекула веренафуспа альфа представляет собой рекомбинантный модифицированный белок лизосомального фермента идуронат 2 сульфатазы человека ковалентно связанный с Fab фрагментом моноклонального антитела к инсулиновому рецептору человека Fab фрагмент выступает в роли проводника с высокой специфичностью связываясь с инсулиновым рецептором на клетках ГЭБ Использование инсулинового рецептора в качестве мишени для доставки является уникальной и запатентованной технологической платформой КИ проводилось на базе 11 медучреждений и показало у пациентов положительную динамику по нейропсихологическим тестам стабилизации и улучшении дыхания а также подвижности суставов Согласно госреестру препарат будет выпускаться в России по полному циклу

Российская биотехнологическая компания Генериум получила регистрационное удостоверение на препарат предназначенный для терапии мукополисахаридоза II типа синдрома Хантера говорится в сообщении компании Долгое время главным вызовом в лечении синдрома Хантера оставалось отсутствие возможности эффективно воздействовать именно на неврологические симптомы Этот препарат новая глава в истории борьбы с синдромом Хантера Впервые в арсенале специалистов появился инструмент который радикально меняет течение заболевания В самое ближайшее время препарат станет доступным в России Мы также ведем активную работу для того чтобы терапия этим препаратом стала доступна пациентам в наибольшем числе стран рассказал генеральный директор Генериум Даниил Талянский

Минздрав выдал регудостоверение на первый отечественный препарат для лечения синдрома Хантера Решение касается лекарства Клотилия веренафусп альфа от Генериума Как отмечают в компании это первый в мире зарегистрированный препарат который использует инсулиновый рецептор для доставки фермента идуронат 2 сульфатазы непосредственно в центральную нервную систему пациента Это как подчеркнули в Генериуме принципиально новый метод терапии заболевания Все стадии производства включая синтез фармсубстанции средства проходят на собственной площадке Генериума Препарат японской Takeda Элапраза идурсульфаза также применяемый в лечении синдрома Хантера входит в ТОП20 лекарств с крупнейшими объемами госзакупок за прошлый год учреждения приобрели Элапразу на 3 7 млрд рублей

Клотилия новая терапия Хантера Минздрав зарегистрировал Клотилию первый отечественный оригинальный препарат для синдрома Хантера И внезапно с заходом в ЦНС Генериум получил регистрационное удостоверение на веренафусп альфа для заместительной ферментной терапии мукополисахаридоза II типа В инструкции отмечено облегчение симптомов включая нарушения со стороны центральной нервной системы Компания заявляет о принципиально новом механизме доставки фермент проводит в ЦНС инсулиновый рецептор чтобы расщеплять накопленные гликозаминогликаны По словам разработчика это первый в мире такой подход Синдром Хантера редкое прогрессирующее наследственное заболевание из за дефицита идуронат 2 сульфатазы чаще поражает мальчиков дебют обычно в 2 4 года с системным вовлечением органов тканей и костей До сих пор в терапии использовали идурсульфазу бета и её биоаналог зарегистрированный в 2023 году Теперь Клотилия будет производиться в России по полному циклу выпуск готовой формы на новом заводе Генериума в Технополисе Москва В компании обещают в самое ближайшее время доступ для российских пациентов и заявляют амбиции по выводу на другие страны Ну что коллеги если фермент реально доезжает до ЦНС учебники по маршрутизации этих пациентов придется переписывать быстрее чем привыкли Вы готовы менять тактику ведения и бюджеты отделений под такую терапию медицинская генетика фермент мукополисахаридоз гликозаминогликаны рецептор ЦНС Публикация и изображение созданы ИИ Умный Доктор client doktornarabote ru ai

Прорыв в терапии синдрома Хантера российский препарат преодолел ГЭБ Компания Генериум зарегистрировала препарат Клотилия МНН веренафусп альфа для лечения мукополисахаридоза II типа синдрома Хантера Это первый в мире препарат использующий инсулиновый рецептор для доставки фермента идуронат 2 сульфатазы через ГЭБ Существующие методы ферментозаместительной терапии воздействуют лишь на соматические проявления заболевания не влияя на неврологические симптомы Клотилия изменила ситуацию Её молекула веренафусп альфа представляет собой рекомбинантный фермент соединённый с Fab фрагментом моноклонального антитела к инсулиновому рецептору Этот фрагмент работает как проводник связывается с рецептором на клетках ГЭБ и запускает процесс рецептор опосредованного трансцитоза который переносит молекулу в мозг Там фермент расщепляет образующиеся при заболевании токсичные гликозаминогликаны замедляя нейродегенерацию Пишут что в ходе открытого исследования проведённого в 11 медицинских центрах у пациентов получавших препарат снизился уровень гликозаминогликанов в спинномозговой жидкости улучшились результаты нейропсихологических тестов стабилизировалось дыхание увеличилась подвижность суставов Разработчики считают что Клотилия открывает новую страницу в терапии синдрома Хантера поскольку впервые позволяет воздействовать на неврологические проявления болезни Препарат будут производить в России по полному циклу Профессия невролог