В России стартовали клинические испытания нового генотерапевтического препарата для лечения гемофилии

Вместо еженедельных инъекций – одно введение: в России исследуется препарат, который может облегчить жизнь пациентам с гемофилией О том, что такое гемофилия, почему ее называют королевской болезнью, мы поговорили с заведующей отделением гематологии и нарушений гемостаза НМИЦ гематологии Минздрава России, врачом-гематологом, доктором медицинских наук Надеждой Зозулей. Надежда рассказала КП о новом отечественном генотерапевтическом препарате для лечения гемофилии. Клинические исследования показали значительное улучшение состояния большинства пациентов, многие из которых перестали нуждаться в заместительной терапии. Сейчас проводятся дополнительные наборы пациентов для I-II фазы исследований и уже открыт набор участников в III фазу.

НОВОСТЬ ДНЯ В России продолжаются клинические исследования генотерапевтического препарата от гемофилии В. У большинства пациентов, участвующих в клиническом исследовании 1-2 фазы, повысилась активность фактора свертывания крови IX, достаточная для полного отсутствия кровотечений. Первый российский препарат генной терапии разработан биотехнологической компанией BIOCAD. Сейчас люди с гемофилией получают заместительную факторную терапию в режиме профилактики с целью поддержания активности дефицитного фактора свертывания крови не ниже 1–3% для предупреждения развития кровотечений. Такие препараты вводятся внутривенно от двух до четырех раз в неделю - это очень обременительная терапия, такое лечение пожизненное. В последние годы активно ведутся разработки новых альтернативных препаратов, позволяющих пациентам стать менее зависимыми от терапии. Инновационное отечественное генотерапевтическое лекарственное средство для лечения гемофилии В создано на платформе вирусных векторов. Аденоассоциированный вирус 5-го серотипа доставляет в организм пациента копию гена, кодирующего IX фактор свертывания крови. "У большинства наших пациентов, участвующих в клиническом исследовании, мы смогли достичь повышения активности фактора свертывания крови IX, достаточной для полного отсутствия кровотечений. Первые наши пациенты получили исследуемый препарат год назад в рамках клинического исследования путем всего лишь одного внутривенного введения. И в течение этого года большинству из них больше не пришлось проводить заместительную терапию. Мне кажется, это великолепный результат" - говорит заведующая отделением гематологии и нарушений гемостаза НМИЦ гематологии Минздрава России. Минздрав России выдал разрешение на проведение клинического исследования третьей фазы, в рамках которого будет оцениваться эффективность и безопасность исследуемого препарата в подобранной дозе на протяжении длительного наблюдения за пациентами, участвующими в клиническом исследовании. #НовостьДня

В России испытывают первый генный препарат от гемофилии Новый метод лечения болезни может изменить жизнь пациентов, вынужденных постоянно делать внутривенные инъекции. Гемофилия — наследственное заболевание, причиной которого становятся мутации генов, кодирующих факторы свертывания крови. Из-за дефицита белков процесс свертывания крови нарушается, появляются кровотечения. Лекарство создано на платформе вирусных векторов. Аденоассоциированный вирус 5-го серотипа доставляет в организм пациента копию гена, кодирующего IX фактор свертывания крови. Для эффективного действия препарата достаточно лишь одной инъекции — после нее большинству из пациентов больше не пришлось проводить заместительную терапию.

В России запустили в продажу новогодний подарок, который опережает время

В России разрабатывают новый препарат для лечения гемофилии. По словам Надежды Зозули, заведующей отделением гематологии НМИЦ Минздрава, клинические исследования показали улучшение состояния пациентов. Многие перестали нуждаться в заместительной терапии. Подробнее: kp.ru. Ранее BIOCAD объявила о получении разрешения на 3 фазу исследования Прямой эфир

Писал в начале декабря, что в России стала излечимой гемофилия. И вот свежие новости: У большинства пациентов, участвующих в клиническом исследовании 1-2 фазы клинического исследования генотерапевтического препарата от гемофилии В, повысилась активность фактора свертывания крови IX, достаточная для полного отсутствия кровотечений. Первый российский препарат генной терапии разработан биотехнологической компанией BIOCAD. Клинические исследования показали значительное улучшение состояния большинства пациентов, многие из которых перестали нуждаться в заместительной терапии. Сейчас проводятся дополнительные наборы пациентов для I-II фазы исследований и уже открыт набор участников в III фазу. с заведующая отделением гематологии и нарушений гемостаза НМИЦ гематологии Надежда Зозуля Это помимо вакцины против рака, о которой писал на днях, и прочих разработок.

В Доме Романовых восхитились российскими учеными за разработку препарата против гемофилии — нарушения свертывания крови. Болезнь называют королевской, поскольку этим недугом страдал цесаревич Алексей, сын Николая II. «Конечно, всему свое время. Наступает такой момент, когда уровень науки, медицины способен решить проблемы, которые раньше казались совершенно нерешаемыми. В те времена, когда цесаревич Алексей страдал этой тяжелой и достаточно редкой болезнью, большое количество людей умирало и от туберкулеза, и от гриппа. Слава богу, что изыскано средство лечения от гемофилии, потому что болезнь эта уже перестала быть царской и распространилась на обычных людей», — сказал Daily Storm директор канцелярии Дома Романовых Александр Закатов. По его мнению, российский препарат может пользоваться популярностью как у монарших домов Европы, так и у простых людей: «Уверен, российские ученые с радостью поделятся, потому что это нельзя держать в тайне и должно служить всему человечеству». Гемофилия — редкое, как правило, наследственное нарушение свертывания крови, проявляющееся длительными кровотечениями. Они могут возникать как спонтанно, так и после незначительной травмы или пореза. В России около 10 тысяч пациентов с гемофилией. Лекарство разработано компанией BIOCAD. По словам врачей, клинические исследования показали значительное улучшение состояния большинства пациентов. Многие из них перестали нуждаться в заместительной терапии. Сейчас проводятся дополнительные наборы пациентов для I-II фазы исследований и уже открыт набор участников в III фазу, сообщила «КП» заведующая отделением гематологии и нарушений гемостаза НМИЦ гематологии Минздрава РФ Надежда Зозуля.