Российские ученые разработали генотерапию для лечения наследственной слепоты

Российские ученые совершили прорыв в исследовании терапии наследственной слепоты, вызванной синдромом Ашера — генетической патологии, при которой у человека постепенно снижаются слух и периферическое зрение. Лекарства, которое бы останавливало этот процесс, пока нет ни в России, ни в мире. Исследователи Сеченовского университета придумали, как доставить в клетки сетчатки глаза здоровые копии поврежденного гена и остановить прогресс болезни. Свою разработку они успешно испытали на лабораторных мышах. Данный подход перспективен, поскольку в результате генотерапевтического лечения снижается риск инвалидизации пациентов, отметили эксперты в беседе с "Известиями". Кроме того, в ближайшее время исследователи проведут эксперимент на лабораторных моделях с болезнью Штаргардта — наследственным заболеванием сетчатки, которое приводит к утрате центрального зрения. Отправить новость

#Сделано_в_Сеченовском В Сеченовском Университете разрабатывают инновационный препарат, способный остановить потерю зрения! Работу над геннотерапевтическим препаратом для лечения синдрома Ашера наследственного заболевания сетчатки глаза, при котором человек постепенно теряет зрение ведут ученые лаборатории молекулярной вирусологии Сеченовского Университета. Им уже удалось замедлить развитие наследственной слепоты у лабораторных мышей. «Совместно с нашими коллегами из Фонда исследований и лечения заболеваний сетчатки глаза «РетинаФонд», Межрегиональной общественной организации «Чтобы видеть» и врачами-офтальмогенетиками мы определили два наследственных заболевания сетчатки глаза для наших дальнейших исследований. Это синдром Ашера второго типа и болезнь Штаргардта, — рассказал заведующий лабораторией Александр Малоголовкин. — Оба заболевания относятся к категории орфанных. Однако эти патологии приводят к инвалидизации пациентов, причем в трудоспособном возрасте». Исследователи отработали технологию получения вирусных векторов, их очистки и концентрирования, а также создали уникальную генетическую конструкцию и «упаковали» ее в вирусные векторы. Эксперименты на генно-модифицированных мышах показали, что препарат позволяет замедлить развитие дегенеративных изменений сетчатки при синдроме Ашера. В дальнейших планах разработчиков — провести эксперимент на лабораторных моделях с болезнью Штаргардта. Больше подробностей: на сайте Сеченовского Университета в материале «Известий» на портале «RT на русском» в материале ferra.ru в новости ren.tv Лаборатория молекулярной вирусологии была создана в 2022 году в рамках программы стратегического академического лидерства «Приоритет 2030». Основное направление ее работы — генная терапия и иммунотерапия.

В России запустили в продажу новогодний подарок, который опережает время

Российские ученые совершили прорыв в исследовании терапии наследственной слепоты, вызванной синдромом Ашера — генетической патологии, при которой у человека постепенно снижаются слух и периферическое зрение. Лекарства, которое бы останавливало этот процесс, пока нет ни в России, ни в мире. Исследователи Сеченовского университета придумали, как доставить в клетки сетчатки глаза здоровые копии поврежденного гена и остановить прогресс болезни. Свою разработку они успешно испытали на лабораторных мышах. Данный подход перспективен, поскольку в результате генотерапевтического лечения снижается риск инвалидизации пациентов, отметили эксперты. Кроме того, в ближайшее время исследователи проведут эксперимент на лабораторных моделях с болезнью Штаргардта — наследственным заболеванием сетчатки, которое приводит к утрате центрального зрения