Новый способ лечения наследственной слепоты от ученых Сириуса

Ученые «Сириуса» нашли способ избавить детей от слепоты Разработка ученых Университета поможет улучшить генную терапию тяжелой формы амавроза Лебера. Сегодня разработка генотерапевтических препаратов на основе AAV-векторов — очень перспективное направление исследований. В наших проектах мы уделяем особое внимание созданию модифицированных векторов, которые бы позволили обеспечить нужный терапевтический эффект без риска возникновения серьезных побочных эффектов, – рассказал научный руководитель Научного центра трансляционной медицины по направлению «Генная терапия» Университета «Сириус» Александр Карабельский. Результаты их исследования опубликованы в журнале International Journal of Molecular Sciences и запатентованы.

В "Сириусе" запатентовали новый способ лечения наследственной слепоты Разработка ученых поможет улучшить генную терапию тяжелой формы амавроза Лебера

Разработка ученых университета "Сириус" позволит усовершенствовать генную терапию тяжелой формы амавроза Лебера. Это наследственное заболевание приводит к дистрофии сетчатки глаза и гибели сверхчувствительных клеток. Оно появляется в первые месяцы после рождения ребенка и обычно приводит к слепоте в 30-40 лет, сообщили в пресс-службе федеральной территории. К заболеванию могут привести мутации в 265 различных генах. Перспективным подходом к лечению амавроза Лебера является генная терапия. Уже разработан препарат. Однако он может вызвать иммунный ответ. Это является препятствием при лечении. Ученые научного центра трансляционный медицины университета "Сириус" нашли способ снизить иммунный ответ. Их работа имеет фундаментальный характер. Она направлена на то, чтобы как можно скорее оказать помощь пациентам. Дальнейшие эксперименты могут лечь в основу нового препарата. Результаты исследования были запатентованы.

Существует около 300 заболеваний сетчатки, вызванных мутацией всего в одном гене, и одно из них — это амавроз Лебера, приводящий к слепоте. Спасти зрение детям, оказавшимся заложниками такой патологии, готовы ученые Университета «Сириус». Они разработали новый модифицированный вектор для генной терапии этого врожденного недуга. Рассказываем о нем в карточках. Ты можешь стать частью проекта. Для этого тебе нужно поступить на программу магистратуры «Молекулярная медицина». Подать заявку можно здесь

Ученые «Сириуса» нашли способ лечить врожденную слепоту у детей Существует около 300 заболеваний сетчатки, вызванных мутацией всего в одном гене, и одно из них – это амавроз Лебера, приводящий к слепоте. Спасти зрение детям, оказавшимся заложниками этой патологии, готовы ученые Научно-технологического университета «Сириус». Они разработали новый модифицированный вектор для генной терапии врожденного недуга. Подробнее о разработке читайте в новой статье на сайте Сириус.Журнала

Ученые университета "Сириус" разработали и запатентовали новый модифицированный вектор для генной терапии тяжелой формы амавроза Лебера, которая приводит к потере зрения. Об этом сообщили ТАСС в пресс-службе университета. / Наука

Ученые из университета «Сириус» разработали новый метод лечения слепоты у детей, вызванной амаврозом Лебера — редким, но серьезным генетическим заболеванием. Исследование, опубликованное в International Journal of Molecular Sciences, представляет новые возможности для применения генной терапии, сообщает Ъ-Кубань. Ученые использовали рекомбинантный аденноассоциированный вирус, кодирующий улучшенный ген AIPL1, ответственный за нормальное функционирование организма. Это продемонстрировали, что вирусный вектор имеет пониженную иммуногенность, что важно для предотвращения иммунных реакций при лечении. Исследование показало снижение воспалительных реакций при использовании оптимизированного гена AIPL1, что открывает перспективы для лечения не только амавроза Лебера IV типа, но и других генетических заболеваний. Фото: pressfoto / Freepik

‼ ‼ ‼ Учёные «Сириуса» нашли способ избавить детей от слепоты Существует около 300 заболеваний сетчатки, вызванных мутацией всего в одном гене, и одно из них — это амавроз Лебера, приводящий к слепоте. Например, изменения, нарушающие функцию одного из гена, приводят к обширной и необратимой дегенерации фоторецепторов критически необходимых для функциональной целостности сетчатки. Перспективным подходом к лечению наследственных дистрофий сетчатки является генная терапия. Однако он может вызвать внутриклеточный иммунный ответ. Группа исследователей направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» изобрела способ, который позволяет снизить значительно подобные риски. Членами научной группы, разработавшей перспективный вирусный вектор, стали магистранты программы «Молекулярная медицина». Прямо сейчас идет новый отбор в магистратуру, заявления можно подать онлайн после бакалавриата или специалитета.